全球首款「基因剪刀」療法獲批准
![圖:美國福泰製藥(Vertex)的Casgevy的療法,成為首個獲批准上市的CRISPR基因編輯療法。\網絡圖片](https://dw-media.tkww.hk/epaper/tkp/20231210/TXT_JPG/ym-21.jpg)
【大公報訊】綜合法新社、路透社、《華爾街日報》報道:俗稱「基因剪刀」的CRISPR基因編輯技術,正從實驗室走向市場。美國食品藥品監督管理局(FDA)8日批准了全球首款採用CRISPR技術的療法,主要用於治療血液疾病中的鐮狀細胞疾病。相關技術獲得2020諾貝爾獎,未來應用的前景十分廣闊,但是治療費用昂貴,長期效用仍有待觀察。
FDA當日批准了針對鐮狀細胞疾病的新基因療法,其中美國福泰製藥(Vertex)一種名為Casgevy的療法,成為美國首個獲批准上市的CRISPR基因編輯療法。這是一項極精確地改變動、植物和微生物DNA的基因編輯技術,如同「剪刀」一樣被用於編輯基因。該技術的發明者沙爾龐捷與道德納,在2020年獲得諾貝爾化學獎。
獲批上市的這項療法,先抽取患者的骨髓中造血幹細胞,在實驗室通過CRISPR技術進行編輯修改後,再移植回患者體內,整個療程需要住院約一個月。改造後的造血幹細胞,可以加速生成胎兒血紅蛋白(HbF),有效促進氧氣傳輸,防止紅細胞「鐮狀化」。
FDA治療產品辦公室主任凡爾登說,「基因療法有望提供更有針對性和更有效的治療,特別是對於目前治療選擇有限的罕見病患者。」
FDA建議後續觀察15年
鐮狀細胞病是由血紅蛋白基因變異引發的遺傳性血液病。美國有超過10萬人患有鐮狀細胞貧血,其中非裔患者居多。鐮狀細胞疾病會導致疼痛甚至威脅生命,是醫學界試圖攻克的難題之一。目前,鐮狀細胞疾病的唯一長期治療方法是骨髓移植,但這需要匹配的捐獻者,並仍存在排異風險。
臨床試驗數據顯示,鐮狀細胞病患者接受這種基因編輯療法後至少12個月沒有出現嚴重疼痛的比例達97%。美媒指出,上述CRISPR療法獲FDA批准後,為那些長期令醫生束手無策的疾病,帶來了治療的曙光。
不過,《華爾街日報》評論指出,該療法商業化道路依然充滿挑戰。由於CRISPR療法屬於全新技術,目前有關該技術的長期影響的數據極其有限,因此該療法獲FDA批准後,藥企還要進行為期15年的後續觀察研究。FDA表示,接受療法的患者將要終生檢測,是否會產生惡性腫瘤。
臨床試驗數據顯示,在接受CRISPR治療後兩年的隨訪期內,31名患者中有29名出現明顯改善,至少一年沒有出現「嚴重疼痛」。不過,治療伴隨而來的副作用包括口腔潰瘍、噁心、腹痛和嘔吐。
其次,這類療法普遍存在的問題就是費用昂貴。Casgevy療法為一次性療法,在美國的價格為220萬美元(約1716萬港元)。
CRISPR作為前沿技術,前後只用了十年,就成功轉化為商業產品,速度驚人。目前,福泰製藥還有一種CRISPR療法正在接受FDA的審查,以治療輸血依賴型β地中海貧血患者。預計將於明年3月30日有結果。
未來或可修復大型器官
另外,多家研究機構目前正在開發基於CRISPR技術的其他療法,用於治療心臟病、癌症和罕見遺傳疾病。科學家們也在研究,通過該療法修復包括大腦在內的大型人體器官基因,或將有助於治療肌肉萎縮症、亨廷頓氏病等毀滅性疾病。下一代基因編輯技術有望使這種療法更容易實施,同時減少副作用。